FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性治疗药物参赛权

第一三共与 Plexxikon 宣布，美国 FDA 表彰 Pexidartinib 突破性病人药物豁免，用作开刀将与功能受限于或危重症潜在紧张系统性的腱鞘象癌（TGCT）病人。TGCT 是一种稀有的、一般来说非转移性的，它严重影响滑膜线脊柱、滑囊及腱鞘，随之而来红肿、疼痛、僵硬及受严重影响脊柱或四肢运动能力增大。

据估计，每年每 100 万人里会引发 11 例腱鞘象癌引发率。高血压一般来说在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘象癌的多种类型，男性引发这种的可能性是男性的两倍。迄今，不得而知获选 FDA 审批的系统性病人药物用作腱鞘象癌的病人。

开刀术是迄今腱鞘象癌的主要病人方式

「开刀术是腱鞘象癌的主要病人方式，但对于发散范例的该传染病高血压，更难以开刀，并且有低的复发率，随之而来多种精细的开刀术，甚至使一些高血压截肢，」第一三共执行副总裁兼全球共同开发助理、医学博士、硕士 Ghazzi 称。

「我们很高兴 FDA 预见腱鞘象癌未曾符合的病人需求，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种用作腱鞘象癌高血压的潜在非开刀术病人药物的共同开发。」突破性病人药物豁免的表彰基于一项 1 期研究工作扩展到配置文件的结果，该研究工作意在评价 Pexidartinib 的安全性与实证。

「在我们正在进行的 1 期研究工作里所通过观察到的响应提供了初步的方法论验证，即在一些腱鞘象癌高血压里，用作 Pexidartinib 选择性抑制 CSF-1R 可能安全、有效地增大负担，为绕过该药物直接转至 3 期临床试验提供了证据，」 Plexxikon 身兼执行官、硕士 Bollag 称。

「在我们致力于共同开发能够克服稀有传染病如腱鞘象癌未曾符合医疗卫生需求的新型类似物病人药物里，这次的突破性病人药物豁免象征性了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期研究工作 ENLIVEN 迄今正在招募有症状，且开刀术开刀将与功能受限于或危重症潜在紧张系统性的腱鞘象癌高血压。

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出版人： 冯志华